Descrizione:

Le malattie rare sono condizioni caratterizzate da una bassa prevalenza nella popolazione generale, meno di 1 caso su 2000 abitanti. La rarità delle malattie, la necessità di porre una diagnosi appropriata e tempestiva, la limitata disponibilità di farmaci rendono queste malattie una priorità per la Sanità Pubblica. Per tale motivo dal 2001 è stata istituita una Rete nazionale Malattie Rare e regione Lombardia si è attivata individuando i Presidi Ospedalieri di riferimento per le singole patologie.

L’ASST Gaetano Pini-CTO, nella visione di garantire ai cittadini l’eccellenza nelle cure ortopediche, reumatologiche, riabilitative e neurologiche, è Presidio di riferimento per alcune patologie dell’apparato muscolo-scheletrico. Nello specifico: 

• il Presidio Pini è centro di riferimento per le condrodistrofie congenite e malattie del connettivo
• il Presidio CTO per le patologie afferenti ai disturbi del movimento

L’esenzione per malattie rare consente di ricevere gratuitamente i farmaci appropriati e documentatamente efficaci per quella patologia, siano essi in fascia A, C, H, impiegati off label o commercializzati all’estero su redazione di piano terapeutico, la prescrizione di specifici piani riabilitativi, ausili e protesi.

L’elenco delle patologie e documentazione relativa alle malattie rare può essere visualizzato sul sito del Centro regionale di coordinamento.